Em 4 de setembro de 2026, segundo o que foi noticiado pela imprensa, a Anvisa autorizou em caráter excepcional a importação e o uso de um medicamento experimental para o influenciador e especialista em aviação Lito Sousa, diagnosticado com a doença de Creutzfeldt-Jakob, uma enfermidade neurológica rara, de evolução rápida, sem tratamento capaz de interromper a sua progressão. O pedido foi apresentado pelo Hospital Israelita Albert Einstein, que acompanhava o paciente, depois que ele foi aceito no programa de uso compassivo de uma farmacêutica no exterior.
O caso comoveu o país e levantou uma pergunta legítima, feita por milhares de famílias que convivem com doenças graves: isso foi um privilégio de quem é conhecido, ou é um caminho que qualquer pessoa pode percorrer? A própria família respondeu publicamente que não havia regalia alguma, e que o procedimento estava previsto nas regras. Tinha razão, e esse esclarecimento abriu uma porta de informação que até então quase ninguém conhecia.
Este texto não trata da situação clínica de ninguém. Usa o que foi tornado público sobre o caso para explicar, em linguagem simples, como funciona o acesso a um medicamento experimental no Brasil e o que uma família precisa fazer se estiver diante de uma situação parecida.
O que tornou o caso possível
Pelo que foi divulgado, a autorização se apoiou em um conjunto de elementos que, juntos, explicam a decisão. Entendê-los é o primeiro passo para saber se um caso semelhante tem chance.
- Uma doença grave, de evolução rápida, letal e irreversível. A própria agência informou ter considerado essas características na análise.
- A ausência de qualquer tratamento aprovado capaz de mudar o curso da doença.
- O aceite do fabricante. O paciente havia sido admitido no programa de uso compassivo da empresa que desenvolve o medicamento. Sem essa concordância, não haveria o que importar.
- Um hospital com estrutura, que assumiu o caso e formalizou o pedido à Anvisa.
- A inexistência de patrocinador ou representante da empresa no Brasil, o que levou o pedido pela via da importação para uso individual.
Nenhum desses elementos depende de o paciente ser conhecido. Todos dependem de documentação, de articulação e de tempo.
O que o caso não foi
Três esclarecimentos ajudam a evitar expectativas equivocadas. A autorização não foi um registro do medicamento: ela permite o uso por um paciente determinado, sob responsabilidade de uma equipe determinada, e não coloca o produto à venda. Também não foi uma garantia de resultado: segundo o noticiado, o medicamento ainda estava em estágio anterior aos estudos clínicos em seres humanos para aquela doença, e seus efeitos e riscos não eram conhecidos. E não foi uma exceção criada para uma pessoa: a Anvisa ressaltou que decidiu dentro das regras que já existiam para o acesso a medicamentos experimentais.
Uso compassivo não é estudo clínico
Antes do uso compassivo, a família buscou incluir o paciente em estudos conduzidos no exterior, e houve até pedido do Ministério da Saúde nesse sentido, de acordo com as reportagens. Esse detalhe ensina muito, porque mostra a ordem natural das portas.
No estudo clínico, o paciente participa de uma pesquisa organizada, com critérios de inclusão, número limitado de vagas e acompanhamento científico. Costuma ser a primeira opção, porque é estruturada e, em geral, gratuita. O uso compassivo é o recurso para quando não há estudo disponível, as vagas acabaram ou o paciente não preenche os critérios. Nele, o medicamento é fornecido fora da pesquisa, de forma individual.
O passo a passo para quem está em situação parecida
A ordem dos passos decide o resultado. Começar pelo fim, entrando na Justiça antes de ter o que pedir, é o erro que mais custa tempo, e tempo é justamente o que essas famílias têm de menos.
Primeiro passo: o laudo médico. O médico assistente precisa registrar o diagnóstico, a gravidade e a velocidade de evolução da doença, a inexistência de alternativa terapêutica aprovada no país e a indicação do medicamento específico, com a base científica que justifica a tentativa. Esse documento acompanha todas as etapas seguintes.
Segundo passo: procurar estudos clínicos. Os estudos em andamento podem ser consultados no Registro Brasileiro de Ensaios Clínicos e na base internacional ClinicalTrials.gov. O médico avalia se o paciente preenche os critérios e faz o contato com os centros de pesquisa.
Terceiro passo: pedir ao fabricante a inclusão no programa de uso compassivo. Muitas farmacêuticas mantêm programas de acesso expandido, com canal próprio para pedidos de médicos. É o passo decisivo: foi a aceitação do paciente pelo programa que tornou possível o caso de setembro. Nenhuma lei brasileira obriga uma empresa estrangeira a fornecer um produto em pesquisa, e por isso o pedido precisa ser bem fundamentado.
Quarto passo: encontrar o hospital. É preciso uma instituição com estrutura para assumir o caso, indicar o médico responsável, aplicar o medicamento e oferecer retaguarda em caso de reação. No caso noticiado, foi o hospital que formalizou o pedido à Anvisa. O termo de consentimento, que deixa claro que não há comprovação de segurança nem de eficácia, é assinado nessa fase.
Quinto passo: o pedido à Anvisa. Quando a empresa tem representante no Brasil, costuma ser ela quem apresenta o pedido. Quando não tem, como no caso de setembro, o caminho é a importação para uso individual, com o pedido apresentado pelo hospital ou pela equipe responsável. O serviço é gratuito. A principal causa de demora é o dossiê incompleto, que gera exigências e atrasa a análise.
Sexto passo: a importação. Autorizado o pedido, a importação fica a cargo da equipe do paciente, como informou a Anvisa no caso noticiado. Entram aqui o transporte, em geral com controle de temperatura, o desembaraço aduaneiro e a documentação. O medicamento costuma ser cedido sem custo pelo fabricante, mas essas etapas têm custo próprio, e a tributação deve ser conferida antes do embarque.
O que costuma travar o caminho
A recusa do fabricante, que pode ocorrer por falta de dados de segurança, por limitação de produção ou por política interna da empresa. A falta de um hospital disposto a assumir o caso. O laudo genérico, que não demonstra a ausência de alternativa. O dossiê incompleto enviado à Anvisa. E o tempo: em doenças de evolução rápida, cada semana de atraso pesa. Por isso vale iniciar os passos em paralelo sempre que possível, sem esperar a conclusão de um para começar o outro.
Perguntas frequentes
Qualquer pessoa pode pedir? Sim. O direito de pedir é de qualquer paciente; a autorização depende da análise técnica e, antes dela, do aceite do fabricante.
Precisa ser uma doença rara? Não necessariamente. O que se exige é doença grave, sem alternativa terapêutica satisfatória no país, e indicação médica fundamentada.
Quanto custa o medicamento? Em regra, nada, porque um produto em pesquisa não tem registro nem pode ser vendido. Os custos estão na logística, na estrutura hospitalar e na documentação.
Quanto tempo demora? Não há prazo fixo. A qualidade da documentação e a urgência do caso são os fatores que mais influenciam.
Precisa de advogado? Não é obrigatório para pedir. Mas a orientação jurídica ajuda a montar o dossiê, a ler o termo de consentimento e o contrato de fornecimento, quase sempre em inglês, e a agir rápido se algum passo travar sem justificativa.
Para quem está vivendo isso agora
O que o caso de setembro deixou de mais valioso não foi a autorização em si, e sim a informação de que existe um caminho. Doença grave não pode significar direito desconhecido. Se você acompanha um familiar nessa situação, comece pelo laudo, peça ao médico que identifique o medicamento e o fabricante, e não espere o fim de um passo para iniciar o próximo.
Quando a dificuldade estiver na cobertura da internação, dos exames ou do acompanhamento, o tema é tratado na página de negativa de tratamento.